Malattie rare: perché si parla di “farmaci orfani”?

Marta Valenza laboratorio di Biologia delle cellule staminali e farmacologia delle malattie neurodegenerative, Bioscienze UNIMI

In occasione della Giornata delle Malattie Rare, abbiamo intervistato la Dott.ssa Dott.ssa Marta Valenza, biologa del laboratorio di Biologia delle cellule staminali e Farmacologia delle malattie neurodegenerative, presso il Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano, per capire qual è la principale difficoltà nello sviluppo di medicinali utili nel trattamento delle malattie rare.

La Dott.ssa Valenza ricopre il ruolo di Senior Postdoc Fellow ed è stata responsabile e coordinatrice di alcuni importanti finanziamenti per progetti di ricerca sulla malattia di Huntington che l’hanno portata a collaborare con prestigiosi enti internazionali come il CMMT di Vancouver. La sua attività di ricerca, relativa allo studio degli effetti dell’huntingtina mutata, ha contribuito in modo significativo all’identificazione dei geni precocemente modulati dall’huntingtina mutata e i dati ottenuti sono stati pubblicati su prestigiose testate scientifiche.

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